一款广谱抗癌药在美国提前上市，牵动着全世界人民的心。有不甚了解的小编，看到令人振奋的消息，索性将其简化成了“治愈率75%的抗癌神药”于是乎有很多人来问，传说中的抗癌神药是怎么回事？真的有有效吗？我能用吗？
这样的描述，难免让人激动不已，但去掉了条件限定，显然是很不严谨的，今天就来介绍一下这个抗癌神药。
抗癌神药究竟是何方神圣。
Larotrectinib是一种人工合成能够抑制促癌基因TRK发挥作用的小分子抑制剂，也就是我们所说的靶向药，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者，理论上凡是有这三个基因融合的患者，无论何种类型肿瘤，都可以考虑使用Larotrectinib。
新药怎么来的。
之前科学家就发现有那么一小部分肿瘤的TRK持续异常激活，导致肿瘤长的特别快，科学家就想着怎么给打断这条“供需链”，经过多次尝试，就找到了Larotrectinib这款对专门对付NTRK的小分子。
经过了前期的细胞实验、动物实验、毒理检测、--审批、临床试验等等环节，终于获批上市。其能加速上市，主要还是其取得了令人眼前一亮的良好疗效。
有何特别之处。
近几年来不断有各种新型抗癌药物上市，这种药有什么特别的呢？不论肿瘤类型，只要有特定基因突变就可能有效是其最大的亮点，目前在临床上证实对17种肿瘤有效，简直可以用通杀来形容，而且效果还很明显，副作用小，只有不到4%患者因为副作用而停药。
上图中的骨肿瘤，之前多种治疗无效，只能准备截肢，吃了3个周期药，缩小到可以手术切除，成功保住了下肢。
以前的靶向药往往只是针对特定的某种肿瘤，这和起初研发的主要目标有关，但随着研究深入和临床的尝试发现，不同类型肿瘤都存在类似的的基因突变，同一原理的药物对它们都有效。越来越多人意识到，绕开肿瘤的类型，从肿瘤恶性的机制切入去设计抗癌药物，可以取得更为广阔的应用，这款型新药便是一例成功的转化。
真有75%的治愈率？
这种说法显然是有偏向性的。首先，这句话没有限定必须要有NTR基因突变的肿瘤。其次，混淆了概念：肿瘤对药物有反应或药物有效并不等于治愈，肿瘤可能只是缩小了一点或者长的比之前慢了一点都可以算有效，而治愈的标准就严格的多了，临床上一般指5年以上不复发才算治愈。
总之，肯定没有75%的治愈率，是以一传十讹传了。
神药适合我吗。
用这种新药能不能起效，主要还要看有肿瘤组织里没有特定的基因突变，如果有这种突变那就是特效药，如果没有那就不建议使用了，多半效果不佳。
但常见肿瘤中有这种突变的不多，据估计，这种基因异常的发生率占常见肿瘤的0.5% ~ 1%，而在某些罕见肿瘤中所占比例超过90%，例如唾液腺癌、某种青年型乳腺癌和婴儿型纤维肉瘤中，当然还是要以客观的基因检测结果为准。
怎么知道肿瘤有没有这种突变呢，就是直接拿肿瘤组织去做基因分析，可以取复发的病灶，也可以取切下来的原发病灶。
随着随着我们对肿瘤的不断深入认识，越来越多的靶向药被研发，有越来越多肿瘤有特效药，例如HER2阳性的乳腺癌、胃癌可以用赫赛丁治疗。费城染色体阳性的慢性粒细胞白血病、无法切除的胃肠间质瘤可以用格列卫治疗。
随着科技的进步，科学家们研发出更多有效率高、副作用小、覆盖面广的新药物来治疗越来越常见的肿瘤疾病。
传说中“治愈率75%”的抗癌神药是怎么回事？------消化病公益科普1546帖。
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